Międzynarodowe regulacje w badaniach klinicznych w pediatrii
Słowa kluczowe / Keywords:
Streszczenie:
Wprowadzenie. Stosowanie leków niezarejestrowanychdo użytku w populacji pediatrycznej (off-label use) jestzwiązane ze zwiększonym występowaniem oraz nasileniemstopnia ciężkości niepożądanych reakcji na leki.W dokumentach American Academy of Pediatrics wskazano,że nieetyczne jest ograniczanie dzieciom dostępudo istniejących i nowych środków farmakologicznychoraz że jest zbiorową odpowiedzialnością: pediatrów,przemysłu farmaceutycznego i agencji rządowych przeprowadzanieodpowiednich badań, a społeczeństwapowinny takie badania wspierać. Zalecenia te sprawiły,że w ostatnim dwudziestoleciu doszło do powstanianowych regulacji mających na celu promowanie badańklinicznych leków dla dzieci.Cel pracy. Celem pracy było przedstawienie przeglądumiędzynarodowych regulacji prawnych dotyczącychbadań klinicznych leków dla dzieci, ze szczególnymuwzględnieniem prawodawstwa obowiązującegow Unii Europejskiej.Omówienie. Pierwsze regulacje stymulujące badaniakliniczne leków dla dzieci przyjęto w Stanach Zjednoczonychjuż w latach 90. ubiegłego wieku. W ślad zanimi, w Europie przyjęto Rozporządzenie ParlamentuEuropejskiego i Rady 1901/2006 (tzw. Regulacja Pediatryczna),które w pełni obowiązuje na terenie EUod stycznia 2009 roku. Kluczowe elementy RegulacjiPediatrycznej to nałożenie na firmy farmaceutyczneobowiązku przygotowania i zrealizowania tzw. planubadań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej(PIP – Paediatric Investigational Plan), powołanie Komitetu Pediatrycznego (PDCO – Paediatric Committee)oraz Europejskiej Sieci Badań w Pediatrii (EnprEMA –European Paediatric Research Network).Podsumowanie. W ostatnich latach przyjęto szeregmiędzynarodowych rozwiązań prawnych mających nacelu promowanie badań klinicznych leków dla dzieci poprzezwprowadzenie zarówno odpowiednich wymagańformalnych, jak i systemu zachęt dla firm farmaceutycznychrozwijających badania nad lekami stosowanymiwe wskazaniach pediatrycznych. Na pozytywne,długofalowe efekty Regulacji Pediatrycznej należyjeszcze poczekać, ale konieczne jest monitorowanieskuteczności tych rozwiązań i sposobów ich realizacjiprzez przemysł farmaceutyczny i odpowiednie urzędycentralne. Należy również wspierać dalszy rozwój zarównoEuropejskiej Sieci Badań w Pediatrii, jak i siecikrajowych, co wymaga aktywnego uczestnictwa w tymprocesie środowisk pediatrycznych.
Abstract:
Background. Utilization of unregistered medicinalproducts in pediatric population (off-label drug use)is related with increased incidence and severity of theadverse drug reactions. It was indicated in the guidelinespublished by American Academy of Pediatrics thatit is unethical to limit children’s access to the existingand new medicinal products and that it is shared responsibilityof pediatricians, pharmaceutical industryand regulatory authorities to conduct relevant studieswhich also should be supported by the general public.Following these recommendations, during past two decadesseveral new law regulations were developed topromote clinical studies in pediatric population.Aim of the study. The aim of the study was to presentthe review of international law regulations pertainingconducting clinical studies in children, with special considerationof European Union regulations.Discussion. The first regulations promoting clinicalstudies in children were published in the United Statesin the 90-ies of the past century. They were followedby the Regulation (EC) No 1901/2006 (as called as PaediatricRegulation) which is fully implemented since Jan2009. The key elements of Paediatric Regulation includeobligation of pharma companies to develop and implementPaediatric Investigational Plans (PIP), setting upPaediatric Committee (PDCO) and European PaediatricResearch Network (EnprEMA)Conclusions. During past years several internationallaw regulations have been implemented to promoteclinical studies of medical products for children by defining both formal requirements and system of incentivesfor pharma companies investigating pediatricproducts. Waiting for positive long term effectsof Paediatric Regulations it is necessary to monitorthe efficacy of the new procedures and the way theyare followed by the pharmaceutical industry and competentauthorities. Further development of EuropeanPaediatricResearch Network (EnprEMA) and local pediatricnetworks should be supported by active participationof pediatric environment.
