Przełom w zespole Pradera i Willego – FDA zatwierdza pierwszy lek
.png)
Jan Koziej
Opracowanie na podstawie: Sneha SK. US FDA approves first treatment for rare genetic disorder Prader-Willi syndrome. Reuters. Dostęp online: https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-greenlights-first-ever-treatment-rare-metabolic-disorder-2025-03-26/
Zespół Pradera i Willego to zespół wad wrodzonych spowodowany częściową delecją ramienia długiego chromosomu 15. Do wczesnych objawów należą obniżone napięcie mięśniowe u noworodków oraz trudności w karmieniu. U dzieci rozwija się uporczywa hiperfagia, która utrzymuje się po posiłkach. W związku z niepohamowanym uczuciem głodu choroba jest najczęstszą uwarunkowaną genetycznie przyczyną otyłości.
Jak donosi Reuters, 26 marca br. amerykańska Agencja Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA) zatwierdziła nowy lek przeznaczony do leczenia uporczywego głodu u pacjentów z zespołem Pradera i Willego. Preparat o nazwie Vykat XR, produkowany przez firmę Soleno Therapeutics, ma zostać wprowadzony na rynek amerykański już w kwietniu br. Lek przyjmuje się doustnie i jest przeznaczony dla dzieci od 4. roku życia. Dawkowanie powinno być dostosowane do masy ciała pacjenta.
Hiperfagia jest bardzo uciążliwym objawem zespołu Pradera i Willego i przyczynia się do wielu powikłań zdrowotnych. W rozmowie z Reuters prezydent Międzynarodowej Organizacji Zespołu Pradera i Willego (International Prader-Willi Syndrome Organisation, IPWSO) podkreślił, że będzie ściśle współpracować z firmą farmaceutyczną oraz innymi międzynarodowymi instytucjami w celu rozszerzenia dostępu do leku na cały świat.
Pełna wersja artykułu jest dostępna pod adresem:
fot.: standardymedyczne
Podobne aktualności
Strona przeznaczona dla lekarzy i osób pracujących w ochronie zdrowia. Wchodząc tu, potwierdzasz, że jesteś osobą uprawnioną do przeglądania zawartych na tej stronie treści.